审评角度看风险1:治疗严重慢性疾病的植入式器械
审评角度看风险1:治疗严重慢性疾病的植入式器械
乔阳
申报产品为一种用于治疗严重慢性疾病的植入式器械。目前尚无其他治疗方案可治愈此类疾病。在临床确定性试验中,进行了单臂研究。研究的主要终点是受益的程度,例如,该研究器械与现行的标准治疗方法相比较,能够减轻受试者症状的效果。
临床研究结果如下:
受益:基于临床研究结果分析,患者植入该器械可能所获得实质受益的概率为75%。研究已达成其主要临床终点。一般而言,患有该严重慢性疾病的患者,如果身体能够保持良好行动机能,预期寿命往往较长。
然而,受试者的随访期仅为一年,因此无法确定受益的可持续时间。
风险:临床研究结果显示,植入器械后,不良事件的发生率低于3%。然而,所有需采用外科手术植入的器械均有其风险。就本案例而言,从文献中可知,该器械的外科植入手术并不是常规手术,死亡率为1%。此外,永久性植入物通常终生留在患者体内,并难以移除,从而可能带来额外的风险。即使是在器械未启动的停用情况下,其仍为植入状态,并且仍然存在断裂、机械故障或不良生理反应的风险(概率低于3%)。
其他因素:
不确定性:受试者症状改善的机理难以识别,外科植入手术是否对改善起到了促进作用也难以判断。受试者的随访期仅为一年,难以确定长期受益。患者植入器械后可能获得受益的概率仅为75%。
患者的观点:申请人提供的数据显示,即使受益率仅有75%,大多数患者在考虑到症状的严重程度,且无有效可替代治疗方案的情况下,愿意承担植入器械的风险。
风险降低:植入和移除(如需要)器械的外科手术是有风险的,但如果要求由专业临床医师进行手术,风险可以被降低。
批准/不批准的综合考量:患者受益率相当高(预期使用人群的受益率约为75%)。在这个案例中,由于不能确定必然受益的患者,所以无法选择将该器械的适用人群限制在必然受益的患者。此外,植入器械具有重大风险,且研究结果仍具有一定的不确定性。然而,对于可能获益的目标人群来说,为了能够缓解症状、改善生活质量,有些患者已经表达了愿意接受相关风险的意愿。而且,尽管风险确实存在,但如果仅允许专业临床医师操作,可以在一定程度上降低风险。最后,该器械所治疗的严重慢性疾病的替代治疗方案极其有限。因此,该器械很可能会获得批准。
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